La Inmunodeficiencia Severa Combinada (IDSC) es una enfermedad de origen genetico, que se puede heredar de forma autosomica recesiva o ligada al cromosoma X. La IDSC se caracteriza por un defecto en el numero y la diferenciacion de los linfocitos T y NK. Los individuos afectados desarrollan diarrea cronica, infecciones persistentes y severas como neumonia, septicemia e infecciones fungicas. Estos pacientes presentan retardo en el crecimiento y pueden morir a temprana edad si no se realiza una terapia de correccion genetica o un trasplante de celulas hematopoyeticas. Las mutaciones responsables de la IDSC comprometen principalmente el gen de la cadena gama comun (γc) y la proteina Jak3 que son proteinas fundamentales en la transduccion de senales de los receptores para varias citoquinas esenciales en la diferenciacion y activacion de celulas del sistema inmune, las cuales incluyen IL-2, IL-4, IL-7, IL-9 e IL-15 (1,2).