La terapia génica consiste en la inserción de ADN en células humanas con fines terapéuticos. Aunque inicialmente se propuso para el tratamiento de trastornos monogénicos, su uso se extendió hacia el cáncer y enfermedades infecciosas como el SIDA. Más de 1000 ensayos clínicos han sido realizados desde 1990 y cerca de 5000 pacientes en el mundo portan en sus células ADN exógeno. La eficacia y los riesgos de la terapia génica dependen de los vehículos usados para la transferencia del material genético. En este artículo se discute el estado actual del conocimiento, perspectivas y consideraciones éticas para la implementación de esta alternativa terapéutica en el tratamiento de errores innatos del metabolismo.