La terapia génica se define como los procedimientos de transferencia de material genético a órganos específicos, con el propósito de producir efectos terapéuticos para así corregir defectos o enfermedades genéticas, ya sea de forma directa (in vivo) o indirecta (ex vivo), a través del uso de células como vehículo de liberación. Las enfermedades oculares, principalmente las maculares, tienen un alto componente genético. Esto ha llevado a varios estudios que sugieren tratamientos alternativos como la terapia génica para su manejo. Los estudios han concluido que la terapia génica es una estrategia terapéutica novedosa y prometedora que podría proporcionar una forma más efectiva para tratar estas enfermedades. El objetivo de este artículo es presentar una revisión de los conceptos de la terapia génica, los tipos de vectores y la terapia génica en las distrofias retinianas.