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ICV-administered tralesinidase alfa (BMN 250 NAGLU-IGF2) is well-tolerated and reduces heparan sulfate accumulation in the CNS of subjects with Sanfilippo syndrome type B (MPS IIIB)
Acceso Cerrado
Fuente: Molecular Genetics and Metabolism
MAUREEN CLEARY
Nicole Muschol
Maria Luz Couce
Paul R Harmatz
Joy Lee
Shuan Pei Lin
ILYAS OKUR
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Heidi Peters
Martha Solano Villarreal
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Temas:
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Publicado: 2019
Citaciones:
7
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Artículo de revista
Natural history data for young subjects with Sanfilippo syndrome type B (MPS IIIB)
Acceso Cerrado
Fuente: Molecular Genetics and Metabolism
ILYAS OKUR
MAUREEN CLEARY
María José de Castro López
Paul R Harmatz
Joy Lee
Shaun Pei Lin
Maria Luz Couce
Nicole Muschol
Heidi Peters
Martha Solano Villarreal
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Laser
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Neuroscience
Sociology
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Engineering
Publicado: 2018
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Artículo de revista
Natural history data for young subjects with Sanfilippo syndrome type B (MPS IIIB)
Acceso Cerrado
Fuente: Molecular Genetics and Metabolism
Martha Solano Villarreal
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Neurocognitive
Medicine
Biomarker
Hurler syndrome
Cerebrospinal fluid
Enzyme replacement therapy
Mucopolysaccharidosis I
Internal medicine
Gastroenterology
Mucopolysaccharidosis
Surrogate endpoint
Oncology
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Psychiatry
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Chemistry
Publicado: 2019
Citaciones:
1
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Artículo de revista
1
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